Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε την Τρίτη το Hemgenix, ένα νέο φάρμακο για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας.
Το σκεύασμα κοστίζει 3,5 εκατομμύρια δολάρια ανά δόση, καθιστώντας το το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο.
Το Hemgenix της CSL Behring είναι μια γονιδιακή θεραπεία ενηλίκων που έχουν αιμορροφιλία Β, μια γενετική αιμορραγική διαταραχή, στην οποία οι άνθρωποι δεν παράγουν πρωτεΐνη που απαιτείται για τη δημιουργία θρόμβων αίματος. Περίπου 1 στους 40.000 ανθρώπους έχουν τη διαταραχή, οι περισσότεροι από τους οποίους είναι άνδρες.
Η συνήθης θεραπεία απαιτεί τακτικές ενδοφλέβιες εγχύσεις για τη διατήρηση των επαρκών επιπέδων του παράγοντα πήξης που λείπει ή είναι ανεπαρκής από τον οργανισμό, αλλά με το νέο σκεύασμα αυτό θα γίνεται μία φορά.
«Η γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία ήταν στον ορίζοντα εδώ και πάνω από δύο δεκαετίες. Παρά την πρόοδο στη θεραπεία της, η πρόληψη και η θεραπέια των αιμορραγικών επεισοδίων μπορεί να επηρεάσει αρνητικά την ποιότητα ζωής των ανθρώπων», δήλωσε ο δρ. Πίτερ Μαρκς, διευθυντής του Κέντρου Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA.
Η έγκριση του φαρμάκου «δίνει μια νέα επιλογή θεραπείας για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β και αντιπροσωπεύει σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για όσους αντιμετωπίζουν το μεγάλο βάρος που σχετίζεται με αυτή τη μορφή αιμορροφιλίας», πρόσθεσε.
Το Institute for Clinical and Economic Review, ένας ανεξάρτητος μη κερδοσκοπικός ερευνητικός οργανισμός που αναλύει την αξία των συνταγογραφούμενων φαρμάκων και άλλων ιατρικών προϊόντων, επιβεβαίωσε στο CNN ότι το Hemgenix είναι πλέον το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο.
Σε μια πρόσφατη ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας του φαρμάκου, η ICER πρότεινε ότι μια δίκαιη τιμή για το φάρμακο θα ήταν μεταξύ 2,93 και 2,96 εκατομμυρίων δολαρίων.
Σύμφωνα με ανάλυση της GoodRx, το πιο ακριβό φάρμακο στις ΗΠΑ ήταν προηγουμένως το Zolgensma, το οποίο εγκρίθηκε από τον FDA το 2019 για τη θεραπεία της μυϊκής ατροφίας της σπονδυλικής στήλης και κοστίζει 2,1 εκατομμύρια δολάρια για μια πορεία θεραπείας.