Έγκριση της πρώτης γονιδιακής θεραπείας για την ανεπάρκεια του ενζύμου ΑΑDC – 1 στα 116.000…
Η ανεπάρκεια του ενζύμου της Αρωματικής L-Άμινο-Οξικής-Δεκαρβοξυλάσης είναι μια σπάνια γενετική νόσος, που στην Ευρώπη επηρεάζει περίπου 1 στα 116.000 παιδιά